BioScience notes

🍎FDA одобрило apple 💻

FDA просто закидали заявками на одобрение медицинских устройств с искусственным интеллектом

Кстати, первое такое устройство было одобрено аж в 1995 году. Ну а сейчас одобрения растут в геометрической прогрессии. На сегодняшний день, таких устройств можно насчитать почти тысячу

Лично мне интересным показалось программное обеспечение, которое может автоматически выявлять диабетическую ретинопатию. И для постановки диагноза даже не требуется участие специалиста!

Из неожиданного в списке - это ⌚️ Apple Watch. Да, простые часы. Функция Apple получила разрешение FDA в 2022 году на использование отслеживания истории фибрилляции предсердий. Данные используются, чтобы показать пользователям, как часто у них возникали признаки аритмии. Здорово же?👀

А еще есть мед устройства, которые помогают врачам в постановке диагноза или подготовке к операции. Кстати, такие программы всегда были «серой зоной». И только в 2022 году FDA выпустило руководство, разъясняющее, что искусственный интеллект, предназначенный для выработки конкретных рекомендаций по диагностике или лечению, должен рассматриваться как медицинское устройство! 👍

ИИ однозначно будет заменять многие профессии. И кто-то оправданно волнуется за свое будущее. Но, врачи скорее бенефициары такого вектора развития. Так ИИ им будет только в помощь 🤓Или нет 🤔? ❓

Лекарств на всех не хватит

⚡️У нас будет меньше доступа к лекарствам. Это неоспоримый и приближающийся факт

Если мы погрузимся в вопрос, то, как минимум, огорчимся. Хотя, недавний опыт с пандемией тоже подсветил слабые стороны фармацевтической промышленности 👇

Первое, люди живут дольше, а значит нам потребуется больше лекарств для лечения хронических заболеваний в будущем. Объемы производства должны расти🕑🕐

Второе, есть два самых крупных поставщика ингредиентов, это Индия 🇮🇳 и Китай 🇨🇳И да, мы очень от них зависим. Любая экологическая катастрофа в тех краях или просто политическая напряженность, и все, остальной мир просто не справится

Третье, вспомогательное сырье, его становится меньше. Тут источником часто является сама природа. Поэтому из-за природных изменений можно лишиться важного компонента 🌀

Бесспорно, будущее за биологическими препаратами и генной инженерией. И тут такая же история. Доступность остается в топе актуальных вопросов. Сложный процесс производства сложно масштабировать

Есть ли решение !? Наверное да, но пока оно не на поверхности.

Ставь ⚡️ если никогда об этой проблеме не думал раньше

Манипуляция данными клинического исследования

Производитель лекарства от болезни Альцгеймера обвиняется в манипулировании данными клинического исследования. Но, испытания этого лекарства продолжаются 🤔

Cassava Sciences попала под контроль регулирующих органов 😮 Дело не только в сомнительных данных исследований! Лица непосредственно курирующие процесс являются держателями акций компаний ‼️

Согласно обвинениям один из разработчиков препарата, доцент медицинской школы университета Нью-Йорка манипулировал данными. Целью было создать видимость того, что препарат вызвал резкое улучшение показателей биомаркеров, связанных с болезнью Альцгеймера

Сама идея механизма лекарства связана с очисткой мозга от амилоидных бляшек и то, что восстановление уровня нейромедиатора ацетилхолина может улучшить результаты лечения болезни Альцгеймера. Но многие эксперты все это ставят под сомнение ❓

В 2023 году Cassava опубликовала сводные данные среднего этапа исследования. Согласно данным симуфилам “замедлил снижение когнитивных функций” на 38% по сравнению с плацебо у людей с болезнью Альцгеймера

Данные очень обнадеживающие, никто не спорит. Но какой будет толк, если это "нарисованный" отчёт? 🤷‍♀️

На свет рождаются целые исследования, на которые опираются надзорные органы, врачи, другие учёные. Интересы сторон и причастных лиц понятны. Одобрение + продвижение = прибыль. А нам-то что делать? Кому верить? Верить ли?⚠️

Неодобренное использование одобренных лекарств 💊

Или проще сказать - off-label назначение. Да, это реалии и такое бывает. И мне кажется в этом нет ничего страшного 🤨Но кому какое дело до того, что кажется мне. Давайте попробуем разобраться

Первое, а это вообще законно? А какие могут быть последствия? И кто за что отвечает?

Вот, представьте, врач назначает препарат пациенту для терапии определенного диагноза, которого нет в инструкции. Или есть в инструкции, но определена другая дозировка. Или пациенту, которому меньше 18 лет, а в инструкции указаны ограничения по возрасту 🤷‍♀️

Тут важно понимать что все зависит от страны в которой это происходит. Да, в разных странах одна и та же молекула может иметь отличные показания ⚠️

Например, апиксабан (антикоагулянт) может быть назначен пациентам находящимся на диализе в США. Это указано в инструкции. В РФ это уже будет off-label. Так как данные состояния уже указаны в противопоказаниях 💯

Второе, off-label назначения где-то разрешены а где-то нет. FDA имеет стигму самой строго регулирующей организацией. Но (FDA) не регулирует медицинскую практику❗️Использование лекарств off-label нормальная практика в Америке. А вот в РФ нельзя, за исключением определенных оговорок. А в спорных ситуациях, если соберется комиссия и решит что мол можно

А когда чаще всего происходят такие назначения. С группами пациентов, которые с меньшей вероятностью будут включены в клинические испытания, такими как дети, беременные женщины или люди с психическими расстройствами 🤔

Но есть еще кое-что не лежащее на поверхности. То, к чему может привести off-label использование лекарств.
Ставь 👍 если нужно продолжение. Ну или 🤔,если: да ну эти все 🔤🔤🔤➖🔤🔤🔤🔤🔤😁

Радиоактивные препараты спасают жизни?!

Радиоактивные изотопы уничтожают раковые клетки!

Идея создания таких лекарств существует давно. Например, исследование радиоизотопа йода-131, проведенные в 1950-х годах

И только в начале 2000-х, два лекарства получили разрешения на лечение лимфомы. Но вот применение их так и не было начато из-за логистических и других проблем 🚫

А сам ажиотаж на эту сферу был вызван двумя другими лекарствами. Все они от Novartis: Lutathera для лечения нейроэндокринных опухолей и Pluvicto для лечения рака предстательной железы

Но вот дело это непростое, разрабатывать радиофармпрепараты. Важно сбалансировать эффективность лекарств с их безопасностью. Изотоп, содержащийся в лекарствах, должен быть достаточно надежно связан с целевым соединением, чтобы оно достигало опухолей-мишеней. И при этом, чтобы его можно было депонировать по прибытии 🤔

Для достижения правильного баланса требуется нечто большее, чем просто биология и химия. Например, понимание того, как радиоактивные изотопы — попадают в опухоль. То есть это такая же математическая проблема как и биологическая ☢️

Тем временем крупная фарма заключает сделки с малыми стартапами разрабатывающими радиофармацевтические препараты. Многие из которых уже проходят клинические испытания 💯

Согласно отчету Nature, за последние пять лет в области радиофармпрепаратов было заключено 86 сделок по лицензированию, партнерству или приобретению 💪

Как бы не было сложно, но вроде будущее радиофармы выглядит радужным?! А как думаете вы?👇

Нечестная рекомендация

Я не знаю есть ли заговор в большой фарме, но одну вещь я знаю точно! 💣

Не все компании продвигают свои лекарства этично. Мы, все, конечно, понимаем, что фармкомпании это коммерческие организации. И получение прибыли не на последнем месте

Но разница именно в путях получения этой прибыли. Для некоторых компаний - продажи любой ценой - это не миф

Дело было в Узбекистане. Речь об одной пакистанской компании продвигающей препарат (эторикоксиб). В РФ препараты компании не зарегестрированы

Чтобы поднять продажи, компания решила «научить» рекомендовать лекарство фармацевтов и провизоров в одной аптечной сети. Минуту, это же рецептурный препарат. Какие могут быть рекомендации в аптеке?! 👀

Но, самое ошеломительное, компания обучала провизоров рекомендовать препарат пациентам (клиентам) с зубной болью, головной болью, менструальными болями

Естественно, в инструкции таких показаний нет ☹️да и быть не может. FDA, например, запретила к назначению эту молекулу в принципе. Серьезный препарат, с определенным, своим спектром показаний

Нда, я бы не хотела оказаться в аптеке с зубной болью. Обидно, что такое еще бывает☹️

Есть ли прогресс в лечении онкологии?

«Нет, иммунотерапия не сработала. И никогда не будет работать»-именно так отвечали ученому Джеймсу Эллисону представители большой фармы. Он был уверен в том, что воздействие на белок (CTLA-4) поможет в онкотерапии

Тем временем где-то в Японии, другой ученый Тасуку Хондзе обнаружил еще один белок PD1. Оба белка тормозят работу иммунной системы 🔬

На протяжении десятилетий основным методом лечения рака была химиотерапия. Но она воздействует и на здоровые клетки, что приводит к побочным эффектам⛔️

Огромный шаг вперед был сделан в 2000-х годах, когда появились более селективные методы лечения. HERCEPTIN вообще изменил представления врачей о белке, известном как HER2. А главное, о роли этого белка в развитии рака молочной железы. Или GLEEVEC, значительно улучшил прогноз у людей с одним из видов лейкемии

Но эти целевые методы лечения ограничиваются видами рака, которые они лечат❗️

Иммунотерапия работает вообще по-другому. Клетки опухоли могут использовать путь PD-1 чтобы скрыться от Т-клеток. Такие препараты как KEYTRUDA, OPDIVO и др. помогают заблокировать этот путь. Другой тип иммунотерапии, известный как ингибиторы CTLA4, заставляет Т-клетки активнее обнаруживать и уничтожать опухолевые клетки

Тем не менее эти препараты не панацея. Ведь до сих пор смертельные виды рака головного мозга, яичников, предстательной железы и крови было сложнее лечить с помощью иммунотерапии по причинам, которые производители лекарств все еще выясняют

И все-таки, когда эти препараты работают, они буквально дарят людям шанс на жизнь. Врачи используют Кейтруду уже более 10 лет, и, согласно собственным подсчетам Merck (MSD), в настоящее время этот препарат проходит еще 1600 исследований💯

Сегодня Keytruda разрешена для лечения 20 различных видов рака. Прошло уже 14 лет, и кто знает, может мы на пороге открытия новой «KeytrudЫ»✅

Ах да, забыла написать, ученые, упомянутые в начале, получили Нобелевскую премию в 2018 году 🫶

«Работающий» препарат который не одобрили

Некоторые врачи судят о безопасности и эффективности лекарства только по факту одобрения FDA и EMA. А что делать в случаях когда одобрили а потом исключили? ❓

Хороший тому пример - это молекула эторикоксиба, которая когда-то была одобрена FDA, а потом благополучно запрещена. И все, в США препарат приобрести нельзя. А вот в Европе можно 🫣

Порой факт отсутствия одобрения агентством означает только одно. Что и не пытались вовсе 👇

Есть такая молекула - ребамипид. Впервые появилась в Японии в 1990 году. Открыла и вывела на рынок компания Otsuka Pharmaceuticals под брендом Mucosta

Упрощенно скажем, что препарат относится к группе гастропротекторов. Но в настоящий момент существуют и формы в виде суспензии для использования в офтальмологии

Ни FDA ни EMA препарат не зарегестрировали. Зато есть во многих странах Азии, в РФ и некоторых странах СНГ. И более того, ребамипид является одним из самых популярных гастропрепаратов Японии 🔝

И тут речь совсем не о фуфломицине препарате сомнительной эффективности. Так почему же его нет в огромной части цивилизованного мира?!

Думаю причин может быть много. Например, компания- производитель нормально себя чувствует на своих рынках. То есть не видит для себя экономический смысл выходить на рынок США или Европы 💵 💶

Плюс, возможно, есть сильное лобби со стороны компаний-производителей ингибиторов протонной помпы (ИПП). Так как ребамипид, в некоторых случаях, смог бы составить конкуренцию этой группе препаратов. Хотя, это информация на уровне слухов🫥

Вот так, в одной части света врачи назначают работающий доказательный препарат десятилетиями, а где-то это просто невозможно 🤔

Если среди ваших знакомых есть поклонники одобрений от FDA, перешлите им этот пост ✉️

А если нужны еще разборы молекул, то ставьте 💊

Интерес к биотеху охладел

Инвестиции в клеточную и генную терапию сейчас находятся на спаде ⬇️

Почему вдруг?

Аналитики считают что это связано с производственными проблемами. Возможно, не только это 🤔

Согласно данным опубликованным в Nature, в этом году создатели клеточной и генной терапии привлекли полмиллиарда долларов. Это в разы меньше чем в пик развития сектора в 2021 году

Да, инвесторы фокусируются на технологиях с меньшим риском. Инвестиции сместились в сторону малых молекул или МАБов. Там все более предсказуемо 👍

FDA одобрило шесть методов лечения CAR-T-клетками для терапии рака. И при определенных показаниях их преимущества просто впечатляющие! Но есть одно но👇

Добиться такого же успеха с помощью аллогенной терапии, (в которой используются донорские клетки, а не клетки самого пациента) пока не получается ☹️

Поэтому, внедрение некоторых из одобренных методов лечения CAR-T идет медленно. Компании действительно сталкиваются с производственными трудностями 📣

А еще важно восприятие самих пациентов! При заболеваниях, которые имеют ограниченные возможности лечения, пациент рассмотрит возможность проведения такой терапии. Но когда есть существующая альтернативная- решится ли пациент на новые методы!?

И все-таки, это похоже на временное затишье, до первого «прорыва» 🎉

Спекуляции доказательных врачей

«EBM, доказательная медицина, я-доказательный врач»- все это слышно из каждого блога продвигающего себя врача. И я не хочу сейчас трогать вообще терминологию доказательной медицины, ибо на это нужен лонгрид 😁 Но, есть определенные моменты, которые меня немного пугают удивляют

Опускаем вопрос эффективности некоторых лекарств. Это же очевидно: если нет солидной доказательной базы, РКИ (рандомизированных клинических исследований), то да, препарат не работает. Или, точнее, мы НЕ ЗНАЕМ работает ли этот препарат?!

Но, сегодня хочу остановиться на таком суждении:

если молекула не зарегестрирована FDA или EMA,следовательно, ее нет в европейских и американских рекомендациях
то…
Это не просто молекула с сомнительной эффективностью, но это еще и НЕБЕЗОПАСНАЯ молекула.

Спекуляция какая-то 🤔 Какая связь вообще?

Минуту, в мире существует не только FDA и EMA, есть же PMDA (Япония), или NMPA (Китай), ANVISA (Бразилия), список можно продолжать

И вообще, это не FDA ищет молекулу, которую оно хотело бы видеть в доступности в США 😁, это компания которая вложит большую сумму денег для вывода лекарства на рынок. И, если компания этого не хочет, это ее бизнес решение. И таких молекул много, точка.

Получается, нельзя судить о безопасности препарата и даже о его эффективности по тому, в каких странах он продается, и какими агентствами он одобрен😁

Жмите ❤️если нужна конкретика. И тогда обсудим несколько лекарств🤝

Внимание, опасное лекарство!

Казалось бы, привычный легкодоступный ибупрофен, который можно купить прямо в ближайшей аптеке. FDA давно установило черные рамки на НПВС (нестеродиные противовоспалительные средства), к которым относится ибупрофен. И первая опасность – это👇

НПВП повышают риск серьезных сердечно-сосудистых тромботических осложнений, включая инфаркт миокарда и инсульт, которые могут привести к летальному исходу. Также есть риск со стороны ЖКТ. Это кровотечения, образования язв и перфорации желудка или кишечника 😱

У селективных НПВП, конечно, риск кровотечений ниже. Но и тут не все так гладко. Например, целекоксиб имеет black box warning ‼️

Ну а что с другими группами препаратов?

Понятно, что нет смысла говорить о предупреждениях бензодиазепинов или опиоидных препаратов. Или о группе антидепрессантов, которые уже 20 лет как имеют предупреждение ⚠️

Но для меня лично, большим удивлением стал Монтелукаст (аллергологи и «аллергики» знают эту молекулу). Относительно недавно в 2020 году, молекула получила привилегию черной рамки. А причина - нервно-психические расстройства, связанные с этим препаратом. Прописывают препарат для лечения астмы и аллергического ринита

В этом предупреждении медицинским работникам рекомендуется избегать назначения монтелукаста пациентам с легкими симптомами

Препаратов без побочных эффектов не бывает. Откройте любую инструкцию и проверьте😁

Но даже черная рамка - не приговор, молекулу ведь не выводят с рынка и не исключают из списка одобренных FDA. Значит, пока польза все-таки превышает риски ⭐️

Смертельные побочные эффекты

Предупреждающая информация жирным шрифтом и заглавными буквами о серьезных, стойких или смертельных побочных эффектах. Звучит достаточно серьезно, не так ли? Это и есть black box warning или просто black box .Такие предупреждения (предостережения) появились в 1970-х годах.

Только FDA имеет право «наносить» предупреждения на упаковке. Фармацевтические компании сами размещать их не могут.

Как только лекарство получает предупреждение в черной рамке, то производитель должен подготовить руководство по применению. В нем описывается, как пациенты могут безопасно использовать препарат. Эти руководства прилагаются к лекарствам в аптеке и доступны онлайн на веб-сайте FDA

Для кого эта информация? Ну вообще-то для всех. В первую очередь, конечно, для врачей назначающих лекарства. Ведь речь здесь идет о серьезных побочных эффектах 🧐

Для размещения такой рамки нужны доказательства! И получить их должно FDA. Эти доказательства получены из наблюдений и исследований, проведенных после того, как лекарство появилось на рынке👀

Да, это выявляется не в ходе клин исследований, а уже тогда, когда продукт можно купить в аптеке. Неудивительно, почему новые молекулы так часто вызывают настороженность как пациентов так и врачей ❗️

Итак, получается данные предостережения это прямо благо для медицинского сообщества и пациентов. Но есть критики находящие недостатки в системе✍️

Например, врачи не всегда уделяют внимание данной информации на упаковке

Или, например, нежелание людей принимать лекарства после того как они стали осведомлены о рисках⛔️

И, пожалуй, самое интересное- непрозрачность самого процесса «черной рамки» 🚪

На сегодняшний день насчитывается более 400 молекул имеющих такую пометку. Ставь ➕в комментариях, если хочешь обсудить список самых популярных молекул с «черной рамкой» 👇

Новое эффективное лекарство от ВИЧ- 100%❗️

А как вам все эти последние новости про исследование супер лекарства? Ведь речь там идет совсем не о лечении и о далеко не новом препарате🔽

Компания Gilead и лекарства от ВИЧ-инфекции, понятия уже почти неразделимые. И биотех действительно давно лидирует в этой области

Ленакапавир является последним препаратом в портфеле компании, который вводится дважды в год и может стать для людей более удобным способом защиты. Внимание ‼️защиты, а не лечения

В наше время традиционные методы профилактики ВИЧ очень эффективны! Конечно, если принимать их в соответствии с предписаниями. Это так называемые PrEP, лекарственные препараты, принимаемые для предотвращения заражения ВИЧ

Ленакапавир отличается двухкратным приемом в год. Всего две инъекции в качестве доконтактной профилактики. Это потенциально может помочь повысить приверженность к лечению. Ведь не каждый же день принимать что-то. А еще, это может снизить риск стигматизации и дискриминации 💪С этим могут столкнуться люди при приеме или хранении таблеток PrEP для приема внутрь

В июне компания Gilead опубликовала лишь краткие результаты исследования Purpose 1. В исследовании приняли участие более 5 тысяч женщин и девочек-подростков (ЮАР и Уганда), которые были рандомизированы для приема препарата в профилактических целях. Другие группы принимали один раз в день перорально Descovy или Truvada. Эти препараты являются одобренными препаратами PrEP

Исследователи сообщили о
0️⃣(ноль) случаях ВИЧ-инфекции у женщин, получавших ленакапавир, по сравнению с фоновым показателем заболеваемости 2,41 на 100 человеко-лет. По данным Gilead, ленакапавир также превосходит Truvada и Descovy, принимаемые один раз в день

Этот препарат уже одобрен в США и Европе под названием Sunlenca для лечения, наряду с другими видами терапии, резистентных ВИЧ-инфекций у людей, у которых медикаментозный режим лечения больше не позволяет бороться с болезнью