Золгенсма (онасемноген абепарвовец-хайой) — геннотерапевтический препарат, предназначенный для лечения детей в возрасте до двух лет, родившихся со спинальной мышечной атрофией (СМА). Он устраняет основную причину заболевания, исправляя дефект в гене SMN1.
Использование:
Препарат Золгенсма применяется у детей младше двух лет, родившихся с острым средним отитом. Препарат вводят в виде однократной внутривенной инфузии.
Цена:
Золгенсма — один из самых дорогих препаратов в мире: одна доза стоит 2,1 миллиона долларов.
Побочные эффекты:
У некоторых детей после приема Золгенсма наблюдалось нарушение функции печени. В 2022 году двое детей в России и Казахстане, получавших этот препарат, умерли от острой печеночной недостаточности. Поэтому рекомендуется тщательный контроль функции печени до и после лечения.
Важные примечания:
Препарат Золгенсма должен назначаться только квалифицированными медицинскими работниками в специализированных медицинских центрах.
Состояние здоровья пациентов следует регулярно контролировать до и после лечения.
Цена: 2, 100 000$
Использование:
Препарат Золгенсма применяется у детей младше двух лет, родившихся с острым средним отитом. Препарат вводят в виде однократной внутривенной инфузии.
Цена:
Золгенсма — один из самых дорогих препаратов в мире: одна доза стоит 2,1 миллиона долларов.
Побочные эффекты:
У некоторых детей после приема Золгенсма наблюдалось нарушение функции печени. В 2022 году двое детей в России и Казахстане, получавших этот препарат, умерли от острой печеночной недостаточности. Поэтому рекомендуется тщательный контроль функции печени до и после лечения.
Важные примечания:
Препарат Золгенсма должен назначаться только квалифицированными медицинскими работниками в специализированных медицинских центрах.
Состояние здоровья пациентов следует регулярно контролировать до и после лечения.
Цена: 2, 100 000$